凯发官网入口首页基因编辑技术如|S货你是不是欠C了有肉|何改变现代医学
2024-10-29 05:53:29
从有记忆起★✿ღ，Razel Colón就记得那种疼痛★✿ღ。痛感沿着他的颈部和背部撕裂开★✿ღ，向下穿过他的双腿★✿ღ，最终抵达他的双脚★✿ღ，这些痛苦经常让他身体扭曲★✿ღ，无法行动★✿ღ。他偶尔会遭受“急性胸痛”的袭击★✿ღ，即突发性的呼吸困难★✿ღ。Colón告诉我★✿ღ：“那种感觉就像一头大象坐在我的胸口上★✿ღ，伴随着剧烈的疼痛”★✿ღ。去急诊室和医院看病更是家常便饭★✿ღ。他说★✿ღ：“如果幸运的话★✿ღ，我可以在外面呆一个月”★✿ღ。这位来自新泽西州霍博肯的Colón只有19岁★✿ღ，但对他造成这些影响的★✿ღ，不受欢迎的镰刀型细胞疾病★✿ღ，却一直陪伴着他★✿ღ。但如今★✿ღ，他从一个已经一年半没有经历过这些痛苦的人的视角★✿ღ，讲述着这些故事★✿ღ。他能做到以前不可能做的事情★✿ღ：打篮球★✿ღ、举重S货你是不是欠C了有肉★✿ღ、在冷水中游泳凯发官网入口首页★✿ღ。他的长期医生★✿ღ，来自哈肯萨克大学医疗中心的小儿血液肿瘤学家Stacey Rifkin-Zenenberg说S货你是不是欠C了有肉★✿ღ，他的治疗“使他从这种疾病的患者变成了携带者”★✿ღ。Colón的案例代表了新兴技术曲线上的一个关键点★✿ღ，它可能永远改变我们治疗镰状细胞病等疾病的方法★✿ღ。那个世界★✿ღ，也就是创新基因组疗法的前沿世界★✿ღ，再次处于爆炸性的变化之中★✿ღ，而设计者DNA就处在这场对话的核心★✿ღ。这是一个大胆的全新领域凯发官网入口首页★✿ღ。其中的一些策略★✿ღ，如基因治疗★✿ღ，已经应用了一段时间★✿ღ，包括对细胞进行基因改造以产生疗效—也就是说★✿ღ，人们通过在基因组中加入修正基因★✿ღ，来尝试治疗疾病S货你是不是欠C了有肉★✿ღ。传统上★✿ღ，病毒被用来将健康的基因送入细胞★✿ღ，但过去十年★✿ღ，人们见证了深刻变化的发生★✿ღ。多种基因疗法已被批准用于治疗各种疾病★✿ღ：鳞状细胞皮肤癌★✿ღ、一种罕见的遗传性失明★✿ღ、黑色素瘤★✿ღ、血液疾病等★✿ღ。正是这种类型的治疗★✿ღ，作为蓝鸟生物公司所主导的★✿ღ，最大的慢病毒属持续性基因治疗试验的一部分★✿ღ，有效地阻止了Colón的镰状细胞病情★✿ღ。据公司发言人称★✿ღ，未公布的中期实验数据来自19名试验参与者★✿ღ，实验时间不少于6个月★✿ღ，他们都曾有严重的血管闭塞事件（VOEs）或类似Colón的镰状细胞病危机★✿ღ。数据显示凯发官网入口首页★✿ღ，所有患者的严重VOEs都被完全治愈★✿ღ。该发言人称★✿ღ，该项试验正在进行中★✿ღ，数据尚未完成★✿ღ，因此必须谨慎行事凯发官网入口首页★✿ღ，但“前景是巨大的”★✿ღ。下一代技术★✿ღ，基因编辑★✿ღ，则完全是另一个层次★✿ღ。基因编辑使科学家能够精确地定位许多生物体（包括细菌★✿ღ、植物和动物）的异常基因★✿ღ，将该DNA剪断★✿ღ，然后在切口处删除★✿ღ、替换或添加新的DNA★✿ღ。“想象一下★✿ღ，你有一辆爆胎的汽车”★✿ღ，加州大学伯克利分校和创新基因组学研究所的基因编辑专家Fyodor Urnov说★✿ღ，“基因治疗就像是用第五个轮子★✿ღ，把它放在汽车的某个地方★✿ღ，希望汽车能再跑起来★✿ღ。基因编辑就是修复瘪胎的过程★✿ღ。”2012年★✿ღ，随着一种名为CRISPR的基因编辑工具的到来★✿ღ，基因编辑技术得到了巨大的推动★✿ღ。CRISPR是“规律间隔成簇短回文重复序列”（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的英文首字母缩写★✿ღ。与旧的基因组编辑方法相比★✿ღ，CRISPR技术更容易使用★✿ღ、更便宜★✿ღ、更有效凯发官网入口首页★✿ღ，使科学家能够快速改变DNA序列★✿ღ，以调控基因的功能★✿ღ。这可能对生物体的健康产生积极影响★✿ღ，甚至逆转病症★✿ღ。“它经常被描述为‘分子剪刀’★✿ღ，”CRISPR技术的共同发明人★✿ღ，诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna说★✿ღ，“利用CRISPR技术★✿ღ，科学家们不仅可以切割任意生物体DNA的特定位置★✿ღ，而且还可以提供一个模板来修复DNA”★✿ღ。在镰状细胞病（SCD）中★✿ღ，β-血红蛋白基因的单点突变导致红细胞变成月牙形★✿ღ，或镰刀状★✿ღ。这些镰状细胞具有粘性★✿ღ，它们会堵塞动脉★✿ღ，阻止足够的氧气输送到身体的各个组织★✿ღ。这可能导致急性★✿ღ、衰弱性疼痛的反复发作★✿ღ，正如Colón所经历的那样★✿ღ，并可能导致很多并发症★✿ღ：贫血★✿ღ、中风和涉及肺★✿ღ、心脏★✿ღ、肾脏★✿ღ、脾脏等器官的损伤★✿ღ。由于反复住院和输血★✿ღ，这些病人的生活质量往往很差★✿ღ，并面临着早亡的可能★✿ღ。在非洲和中东这样医疗资源更为有限的地区★✿ღ，许多儿童在出生后的前五年★✿ღ，就死于SCD★✿ღ。CRISPR正在加快人类通过基因工程治疗此类疾病的步伐★✿ღ。基因编辑的先驱★✿ღ、CRISPR治疗公司创始人★✿ღ、斯坦福大学医学院儿科教授Matthew Porteus说★✿ღ，研究人员目前采用两种主要的基因编辑策略尝试治愈镰状细胞患者★✿ღ。一种是利用CRISPR技术从根本上打开基因组的开关★✿ღ，重启健康胎儿血红蛋白的生产★✿ღ，这种蛋白的生产在生命早期被关闭了★✿ღ。这种策略的好处是凯发官网入口首页★✿ღ，胎儿血红蛋白不会呈现镰刀状★✿ღ。
第二种基因编辑策略★✿ღ，即基因校正★✿ღ，可以直接对导致疾病的错误基因突变进行修复★✿ღ。以镰状细胞为例★✿ღ，基因校正可以简单地让身体产生正常血红蛋白★✿ღ。为了达到这一点S货你是不是欠C了有肉凯发官网入口首页★✿ღ，研究人员已经进行了大量的工作★✿ღ。虽然随着几种新药的批准★✿ღ，SCD的症状的缓解取得了进展★✿ღ，但这些药物并不是治愈性的★✿ღ。骨髓（干细胞）移植是治愈的唯一选择★✿ღ，但想要找到健康且匹配的捐赠者是很困难的★✿ღ。进入基因组疗法时代★✿ღ，加州大学圣地亚哥分校的Theodore Friedmann于1972年首次提出用其治疗遗传疾病★✿ღ，同年★✿ღ，随着斯坦福大学的Paul Berg生产出了重组DNA★✿ღ，基因组疗法又向现实迈进了一步★✿ღ。在20世纪80年代★✿ღ，科学家们展示了如何将DNA送入细胞★✿ღ，到2003年★✿ღ，整个人类基因组已经被破译★✿ღ。这沿路上也有一些挫折★✿ღ，即便基因编辑系统随着新世纪的到来而出现★✿ღ，使用它们仍然是耗时且富有挑战性的★✿ღ。然后★✿ღ，CRISPR技术出现了★✿ღ，它披荆斩棘★✿ღ，开拓出了通向临床领域的道路★✿ღ，想要改变的不仅是疾病的治疗★✿ღ，还有疾病的预防★✿ღ。研究癌症★✿ღ、淋巴瘤★✿ღ、艾滋病★✿ღ、囊性纤维化等疾病的科学家们★✿ღ，已经将该技术用于包括SARS-CoV-2检测在内的诊断凯发官网入口首页★✿ღ，甚至还用于农业方面★✿ღ，以制造更大的西红柿★✿ღ、不会发霉的苹果和可以更长久储存的蘑菇★✿ღ。目前★✿ღ，基因编辑将为一种很常见的衰弱性遗传病—镰状细胞病提供治疗★✿ღ。与我交谈的几位专家首次提出★✿ღ，治愈SCD的方法可能即将到来★✿ღ。这是一个令人震惊的想法★✿ღ。在实践中★✿ღ，切除不工作的基因★✿ღ，并用正常工作的基因取代它们★✿ღ，这种能力可能有助于减弱许多疾病的最坏影响★✿ღ。当2020年的诺贝尔化学奖因这项技术的发明而颁发给Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier时★✿ღ，瑞典皇家科学院秘书长Goran K.Hansson清楚地说到★✿ღ：“今年的奖项有关对生命密码的改写★✿ღ。”科学家们已经在研究更加精确的下一代CRISPR技术★✿ღ。“碱基编辑”可以在不切断DNA双螺旋结构的情况下纠正单个字母的DNA突变★✿ღ，最近被证明可以治疗小鼠的镰状细胞疾病S货你是不是欠C了有肉★✿ღ。还有“先导编辑”★✿ღ，可以替换更大的DNA缺陷★✿ღ。这一切都很了不起★✿ღ，并且为时尚早★✿ღ。Urnov说★✿ღ：“用基因组疗法治疗血红蛋白病★✿ღ，该领域并不是一个零和游戏★✿ღ。我相信★✿ღ，最终将有多种药物获得批准★✿ღ。将会有多种基因疗法获得批准★✿ღ，也会有多种基因编辑技术获得批准”★✿ღ。凯发k8国际(中国)官方网站·一触即发★✿ღ！凯发k8娱乐官网k8凯发(中国)天生赢家·一触即发★✿ღ，
